Sephience – bijsluiter

1. Wat is Sephience en waarvoor wordt dit middel gebruikt?

Sephience bevat de werkzame stof sepiapterine. Het is een door de mens gemaakte versie van een natuurlijk voorkomende stof die nodig is om de co-factor BH4 te produceren. Dit is nodig voor bepaalde enzymen (eiwitten) in het lichaam om het aminozuur fenylalanine af te breken tot tyrosine.

Sephience wordt gebruikt voor de behandeling van hyperfenylalaninemie (veel Phe in het bloed) bij patiënten van alle leeftijden met fenylketonurie (PKU). Ons lichaam breekt het eiwit in eten af tot aminozuren. PKU is een erfelijke ziekte waarbij mensen het aminozuur Phe niet kunnen afbreken, waardoor het zich ophoopt in het bloed en de hersenen. Dit kan schadelijk zijn.

Sepiapterine helpt het lichaam bij het afbreken van Phe, waardoor het schadelijke teveel aan fenylalanine in het bloed minder kan worden.

2. Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig mee zijn?

Wanneer mag u dit middel niet gebruiken?

• U bent allergisch voor een van de stoffen in dit geneesmiddel. Deze stoffen kunt u vinden in rubriek 6.

Wanneer moet u extra voorzichtig zijn met dit middel?

Neem contact op met uw arts of apotheker voordat u dit middel gebruikt.

Wordt u met Sephience behandeld? Dan zal uw arts of verpleegkundige uw bloed regelmatig testen om uw Phe-waarden te controleren.

Er zijn weinig gegevens over de veiligheid van dit medicijn op lange termijn bij patiënten met PKU (lees rubriek 4 voor de bijwerkingen voor Sephience die tot nu toe zijn onderzocht).

Gebruikt u nog andere geneesmiddelen?

Gebruikt u naast Sephience nog andere geneesmiddelen, heeft u dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u binnenkort andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan uw arts of apotheker. Vertel het uw arts vooral als u bepaalde geneesmiddelen gebruikt die “dihydrofolaat-remmers” (DHFR-remmers) worden genoemd. Zoals antibiotica, immunosuppressiva of geneesmiddelen die voor de behandeling van kanker worden gebruikt (bijvoorbeeld trimethoprim, methotrexaat, pemetrexed, pralatrexaat en trimetrexaat), geneesmiddelen die bloedvatverwijding veroorzaken (zoals glyceryltrinitraat (GTN), isosorbidedinitraat (ISDN), natriumnitroprusside (SNP), molsidomine, minoxidil) of levodopa (gebruikt voor de behandeling van de ziekte van Parkinson). Als u deze geneesmiddelen gebruikt, moet uw bloed mogelijk vaker worden gecontroleerd.

Zwangerschap, borstvoeding en vruchtbaarheid

Bent u zwanger, denkt u zwanger te zijn, wilt u zwanger worden of geeft u borstvoeding? Neem dan contact op met uw arts voordat u dit geneesmiddel gebruikt. Als voorzorgsmaatregel heeft het de voorkeur om geen sepiapterine te gebruiken als u zwanger bent of borstvoeding geeft.

Naar verwachting zal Sephience de vruchtbaarheid niet beïnvloeden.

Rijvaardigheid en het gebruik van machines

Van Sephience wordt niet verwacht dat het invloed heeft op hoe goed u kunt autorijden en hoe goed u machines kunt bedienen.

Sephience bevat natrium

Dit middel bevat minder dan 1 mmol natrium (23 mg) per sachet, dat wil zeggen dat het in wezen “natriumvrij” is.

Sephience bevat isomalt (E953)

Heeft uw arts u verteld dat u niet tegen bepaalde suikers kunt? Neem dan contact op met uw arts voordat u dit middel inneemt.

3. Hoe gebruikt u dit middel?

Gebruik dit geneesmiddel altijd precies zoals uw arts u dat heeft verteld. Twijfelt u over het juiste gebruik? Neem dan contact op met uw arts.

Sephience is verkrijgbaar als poeder dat wordt opgelost in vloeistof, zoals water of appelsap, of ander zacht voedsel. Het mengsel wordt dan via de mond ingenomen. Het middel kan ook via een slangetje naar uw darmen (enterale voedingssonde) worden toegediend.

Hoeveel Sephience moet u gebruiken?

De dosis hangt af van uw leeftijd en gewicht in kilogram (kg). Het wordt berekend door uw arts die het aan u (of uw kind) voorschrijft. Op basis van die berekende dosis zal uw arts u aangeven hoeveel zakjes (sachets) u dagelijks moet innemen.

De aanbevolen dosering is:

Kinderen jonger dan 2 jaar

• Jonger dan 6 maanden oud: 7,5 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal daags
• Tussen 6 en 12 maanden oud: 15 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal daags
• Tussen 12 en 24 maanden oud: 30 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal daags

Volwassenen en kinderen ouder dan 2 jaar

De aanbevolen dosering is 60 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal daags.

Hoe wordt Sephience ingenomen

Sephience kan worden gemengd in water, appelsap of zacht voedsel, zoals appelmoes of jam. De dosis hangt af van leeftijd en lichaamsgewicht. Uw arts zal u vertellen:

• Welke sachetdosis u moet gebruiken (250 mg of 1.000 mg)
• Hoeveel water, appelsap of zacht voedsel aan Sephience moet worden toegevoegd
• Hoeveel u moet gebruiken voor uw voorgeschreven dosis
• Als het nodig is, mag Sephience toegediend worden via enterale voedingssonde. Vraag uw arts, apotheker of verpleegkundige hoe u dit moet doen.

Er zijn 4 dosisgroepen op basis van leeftijd en gewicht.

1. 1. Voor zuigelingen jonger dan 12 maanden met een gewicht van 16 kg of minder (zie tabel 1)
2. • Neem dit geneesmiddel precies in zoals uw arts u heeft voorgeschreven.
3. • Voor patiënten in deze dosisgroep wordt 1 sachet gebruikt.
4. • Voordat u het sachet Sephience poeder voor oraal gebruik opent: Schud of tik op een hard oppervlak om er zeker van te zijn dat het poeder zich op de bodem bevindt.
5. • Open het sachet Sephience poeder voor oraal gebruik door de bovenkant van het sachet voorzichtig los te scheuren of te knippen.
6. • Meng 1 sachet van 250 mg in 9 ml water of appelsap.
7. • Meng goed 30 seconden of langer totdat het mengsel geen klonten meer bevat.
8. • Na het mengen moet het mengsel direct worden gegeven; zo niet, dan kan het mengsel maximaal 24 uur in een koelkast (2 °C - 8 °C) of 6 uur buiten de koelkast beneden 25 °C worden bewaard.
9. • Wordt het mengsel niet direct gegeven? Dan moet het direct vóór toediening opnieuw worden gemengd minimaal 30 seconden of langer totdat het mengsel geen klonten meer bevat.
10. • Dien de vereiste dosis (zie tabel 1) in de mond toe met behulp van een spuit of in de enterale voedingssonde.
11. • Spoel de spuit of sonde met extra water of appelsap (minstens 15 ml) en slik de restjes door om er zeker van te zijn dat een volledige dosis is ingenomen.

Tabel 1: Berekenen van de dosis voor kinderen jonger dan 12 maanden op basis van lichaamsgewicht

1. 2. Voor kinderen van 12 maanden tot jonger dan 2 jaar met een gewicht van 16 kg of minder (zie tabel 2)
2. • Neem dit geneesmiddel precies in zoals uw arts u heeft voorgeschreven.
3. • Voordat u het/de sachet(s) Sephience poeder voor oraal gebruik opent: Schud of tik op een hard oppervlak om er zeker van te zijn dat het poeder zich op de bodem bevindt.
4. • Open het/de sachet(s) Sephience poeder voor oraal gebruik door de bovenkant van het sachet voorzichtig los te scheuren of te knippen.
5. • Meng elk sachet van 250 mg (zie tabel 2) met 9 ml water of appelsap. Als meer dan 1 sachet wordt aanbevolen, kunnen de sachets samen worden gemengd met de overeenkomstige hoeveelheid water of appelsap (bijvoorbeeld twee sachets van 250 mg gemengd met 18 ml water of appelsap).
6. • Meng goed minimaal 30 seconden of langer totdat het mengsel geen klonten meer bevat.
7. •

   Na het mengen moet de dosis direct worden gegeven; zo niet, dan kan het mengsel maximaal

   24 uur in een koelkast (2 °C - 8 °C) of 6 uur buiten de koelkast beneden 25 °C worden bewaard.

8. • Wordt het mengsel niet direct gebruikt? Dan moet het direct vóór toediening opnieuw worden gemengd 30 seconden of langer totdat het mengsel geen klonten meer bevat.
9. • Dien de vereiste dosis (zie tabel 2) in de mond toe met behulp van een spuit of in de enterale voedingssonde.
10. • Spoel de spuit of sonde met extra water of appelsap (minstens 15 ml) en slik de restjes door om er zeker van te zijn dat een volledige dosis is ingenomen.

Tabel 2: Berekenen van de dosis voor kinderen van 12 maanden tot jonger dan 2 jaar op basis van lichaamsgewicht

1. 3. Voor kinderen ouder dan 2 jaar met een gewicht van 16 kg of minder (zie tabel 3)
2. • Neem dit geneesmiddel precies in zoals uw arts u heeft voorgeschreven.
3. • Voordat u het/de sachet(s) Sephience poeder voor oraal gebruik opent: Schud of tik op een hard oppervlak om er zeker van te zijn dat het poeder zich op de bodem bevindt.
4. • Open het/de sachet(s) Sephience poeder voor oraal gebruik door de bovenkant van het sachet voorzichtig los te scheuren of te knippen.
5. • Meng elk sachet van 250 mg (zie tabel 3) met 9 ml water of appelsap. De sachets kunnen samen gemengd worden met de overeenkomstige hoeveelheid water of appelsap (bijvoorbeeld twee sachets van 250 mg gemengd met 18 ml water of appelsap).
6. • Meng minimaal 30 seconden totdat het mengsel geen klonten meer bevat.
7. •

   Na het mengen moet de dosis direct worden gegeven; zo niet, dan kan het mengsel maximaal

   24 uur in een koelkast (2 °C - 8 °C) of minder dan 6 uur buiten de koelkast beneden 25 °C worden bewaard.

8. • Wordt het mengsel niet direct gebruikt? Dan moet het direct vóór toediening opnieuw worden gemengd 30 seconden of langer totdat het mengsel geen klonten meer bevat.
9. • Dien de vereiste dosis (zie tabel 3) in de mond toe met behulp van een spuit, of in de enterale voedingssonde.
10. • Spoel de spuit of sonde met extra water of appelsap (minstens 15 ml) en slik de restjes door om er zeker van te zijn dat een volledige dosis is ingenomen.

Tabel 3: Berekenen van de dosis voor patiënten ouder dan 2 jaar met een gewicht van 16 kg of minder

* In plaats van de vier zakjes van 250 mg kan 1 volledig zakje van 1.000 mg gemengd worden met 36 ml water of appelsap. Dit mengsel moet worden toegediend met een spuit, volgens het volume in Tabel 3.

1. 4. Voor patiënten van 2 jaar of ouder met een gewicht van meer dan 16 kg (zie tabel 4)
2. • Neem dit geneesmiddel precies in zoals uw arts u heeft voorgeschreven.
3. • Voordat u het/de sachet(s) Sephience poeder voor oraal gebruik opent: Schud of tik op een hard oppervlak om er zeker van te zijn dat het poeder zich op de bodem bevindt.
4. • Open het/de sachet(s) Sephience poeder voor oraal gebruik door de bovenkant van het sachet voorzichtig los te scheuren of te knippen.
5. • Meng elk sachet (zie tabel 4) met water of appelsap (9 ml per sachet van 250 mg; 20 ml per sachet van 1.000 mg) of 2 eetlepels appelmoes of jam. Wanneer meer dan 1 sachet wordt aanbevolen, kunnen de sachets samen worden gemengd met de overeenkomstige hoeveelheid water of appelsap (bijvoorbeeld 1 sachet van 250 mg gemengd met 9 ml water of appelsap en 1 sachet van 1.000 mg gemengd met 20 ml water of appelsap).
6. • Als u water of appelsap gebruikt, meng goed 30 seconden of langer totdat het mengsel geen klonten meer bevat.
7. • Als u appelmoes of jam gebruikt, meng goed 60 seconden of langer totdat het mengsel geen klonten meer bevat.
8. •

   Na het mengen moet de dosis direct worden gegeven; zo niet, dan kan het mengsel maximaal

   24 uur in een koelkast (2 °C - 8 °C) of minder dan 6 uur buiten de koelkast beneden 25 °C worden bewaard.

9. •

   Wordt het mengsel niet direct ingenomen? Dan moet het direct vóór de toediening minimaal

   30 seconden of 60 seconden lang opnieuw worden gemengd, zoals hierboven beschreven.

10. • Drink of dien de vereiste dosis (zie tabel 4) in de mond toe met behulp van een glazen of plastic beker, of dien de benodigde dosis in de enterale voedingssonde toe.
11. • Spoel de beker of sonde met extra water of appelsap (minimaal 15 ml) en slik dit door om er zeker van te zijn dat de volledige dosis is ingenomen.

Tabel 4: Berekenen van het benodigde volume voor patiënten van 2 jaar en ouder met een gewicht van meer dan 16 kg

Bent u vergeten Sephience in te nemen?

Als u vergeet de dosis op het juiste tijdstip in te nemen, neem deze dan in zodra u eraan denkt, op dezelfde dag of de volgende dag zoals normaal.

Neem geen dubbele dosis om een vergeten dosis in te halen.

Als u stopt met het innemen van Sephience

Stop niet met het innemen van Sephience zonder dit eerst met uw arts te bespreken, omdat de hoeveelheid fenylalanine in uw bloed kan stijgen.

Heeft u nog andere vragen over het gebruik van dit geneesmiddel? Neem dan contact op met uw arts of apotheker.

4. Mogelijke bijwerkingen

Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken.

Zeer vaak voorkomende bijwerkingen (komen voor bij meer dan 1 op de 10 gebruikers)

• Infectie van de bovenste luchtwegen (neus en keel)
• Hoofdpijn
• Diarree
• Buikpijn

Vaak voorkomende bijwerkingen (komen voor bij minder dan 1 op de 10 gebruikers)

• Gek gekleurde ontlasting
• Weinig fenylalanine (een belangrijk aminozuur) in het bloed

Het melden van bijwerkingen

Krijgt u last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts of apotheker. Dit geldt ook voor mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.

5. Hoe bewaart u dit middel?

Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.

Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die vindt u op het sachet en de doos. Daar staat een maand en een jaar. De laatste dag van die maand is de uiterste houdbaarheidsdatum.

Voor dit geneesmiddel zijn er geen speciale bewaarcondities wat betreft de temperatuur.

Bewaren in de oorspronkelijke verpakking ter bescherming tegen licht.

Neem het geneesmiddel na het mengen direct in. Zo niet, dan kan het mengsel maximaal 24 uur in een koelkast (2 °C - 8 °C) of minder dan 6 uur buiten de koelkast beneden 25 °C worden bewaard.

Spoel geneesmiddelen niet door de gootsteen of de wc en gooi ze niet in de vuilnisbak. Vraag uw apotheker wat u met geneesmiddelen moet doen die u niet meer gebruikt. Als u geneesmiddelen op de juiste manier afvoert worden ze op een verantwoorde manier vernietigd en komen ze niet in het milieu terecht.

6. Inhoud van de verpakking en overige informatie

Welke stoffen zitten er in dit middel?

• De werkzame stof in dit middel is sepiapterine. Elk sachet bevat 250 mg of 1.000 mg sepiapterine.
• De andere stoffen in dit middel zijn microkristallijne cellulose (E460), isomalt (E953), mannitol (E421), croscarmellosenatrium (E468), xanthaangom (E415), silica colloïdaal watervrij of colloïdaal siliciumdioxide (E551), sucralose (E955) en magnesiumstearaat (E470). Lees rubriek 2 voor meer informatie over isomalt (E953) en natrium.

Hoe ziet Sephience eruit en hoeveel zit er in een verpakking?

Het poeder voor oraal gebruik is geel tot oranje van kleur. Het poeder is gevuld in sachets voor eenmalig gebruik die 250 mg of 1.000 mg sepiapterine bevatten.

Sephience is verkrijgbaar in dozen met 30 sachets van 250 mg of 1.000 mg.

Houder van de vergunning voor het in de handel brengen en fabrikant

PTC Therapeutics International Limited

Unit 1, 52-55 Sir John Rogerson’s Quay

Dublin 2, D02 NA07

Ierland

Neem voor alle informatie over dit geneesmiddel contact op met de lokale vertegenwoordiger van de houder van de vergunning voor het in de handel brengen:

AT, BE, BG, CY, CZ, DK, DE, EE, EL, ES, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE

PTC Therapeutics International Ltd. (Ireland)

Tel: +353 (0)1 447 5165

medinfo@ptcbio.com

FR

PTC Therapeutics France Tél: +33(0)1 76 70 10 01 medinfo@ptcbio.com

Deze bijsluiter is voor het laatst goedgekeurd in

Andere informatiebronnen

Meer informatie over dit geneesmiddel is beschikbaar op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: https://www.ema.europa.eu. Hier vindt u ook verwijzingen naar andere websites over zeldzame ziektes en hun behandelingen.