Voncento – bijsluiter

1. Wat is Voncento en waarvoor wordt dit middel gebruikt?

Dit middel is gemaakt uit menselijk plasma (het vloeibare gedeelte van het bloed) en bevat de actieve bestanddelen humane stollingsfactor VIII (FVIII) en humane von Willebrand-factor (vWF).

Voncento wordt gebruikt voor alle leeftijdsgroepen voor het voorkomen en het behandelen van bloedingen veroorzaakt door een tekort aan vWF bij de ziekte van von Willebrand (vWD) of een tekort aan factor VIII bij hemofilie A. Voncento wordt alleen gebruikt als een behandeling met een ander geneesmiddel, desmopressine, niet doeltreffend is bij gebruik alleen of niet kan worden gegeven.

Von Willebrand-factor en factor VIII zijn betrokken bij de bloedstolling. Een tekort aan een van deze factoren maakt dat het bloed niet vlug genoeg stolt waardoor er een verhoogde neiging tot bloeden ontstaat. Het vervangen van von Willebrand-factor en factor VIII door Voncento zal het stollingsmechanisme tijdelijk herstellen.

Aangezien Voncento zowel FVIII als vWF bevat, is het belangrijk te weten welke factor u het meest nodig heeft. Als u hemofilie A heeft, zal uw arts u Voncento voorschrijven met vermelding van het aantal eenheden FVIII. Als u de ziekte van von Willebrand heeft, zal uw arts u Voncento voorschrijven met vermelding van het aantal eenheden vWF.

2. Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig mee zijn?

Wanneer mag u dit middel niet gebruiken?

• U bent allergisch voor één van de stoffen in dit geneesmiddel. Deze stoffen kunt u vinden onder rubriek 6.

Wanneer moet u extra voorzichtig zijn met dit middel?

Traceerbaarheid

Het is sterk aan te raden dat u bij elke toediening van Voncento de datum van toediening en het batchnummer van het product noteert in uw behandelboekje, net zoals het geïnjecteerde volume.

Neem contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige voordat u dit middel gebruikt.

• Allergische (overgevoeligheids-) reacties zijn mogelijk. Indien symptomen van overgevoeligheid optreden, moet u onmiddellijk stoppen met het gebruik van dit geneesmiddel en contact opnemen met uw arts. Uw arts moet u informeren over de eerste symptomen van overgevoeligheidsreacties, waaronder netelroos, uitgebreide huiduitslag, beklemd gevoel op de borst, piepende ademhaling, bloeddrukdaling en anafylaxie (een hevige allergische reactie die ernstige ademhalingsproblemen of duizeligheid kan veroorzaken).
• De vorming van remmers (antistoffen) is een bekende complicatie die kan optreden bij behandeling met alle geneesmiddelen met factor VIII. Deze remmers verhinderen - vooral in grote getalen - dat de behandeling goed werkt. U of uw kind zal dan ook zorgvuldig worden gecontroleerd op de vorming van deze remmers. Als uw bloeding of de bloeding van uw kind niet onder controle gehouden wordt met Voncento, raadpleeg dan onmiddellijk uw arts.
• Als u een hartziekte heeft of als u risico heeft op een hartziekte, moet u dit aan uw arts of apotheker vertellen.
• Indien u voor de toediening van Voncento een centraal-veneuze lijn nodig heeft, moet uw arts rekening houden met de risico's van complicaties die verband houden met een centraal-veneuze lijn, zoals plaatselijke infecties, bacteriën in het bloed (bacteriëmie) en de vorming van een bloedstolsel in het bloedvat (trombose) waarin de katheter is geplaatst.

Ziekte van von Willebrand

Indien u een verhoogd risico heeft op de vorming van bloedstolsels, moet u worden gecontroleerd op de eerste symptomen van trombose (bloedklontering). Uw arts dient dan een preventieve therapie ter voorkoming van trombose te geven.

Virale veiligheid

Wanneer geneesmiddelen zijn gemaakt uit menselijk bloed of plasma, worden door de fabrikant bepaalde maatregelen genomen om te voorkomen dat er infecties worden overgebracht op de patiënt. Hieronder vallen: • zorgvuldige selectie van bloed- en plasmadonoren om te verzekeren dat mensen met een verhoogde kans om drager te zijn van infecties worden uitgesloten,

• het testen van elke bloeddonatie en verzamelde hoeveelheden plasma (plasmapool) op tekenen van virussen/infecties,
• het invoegen van stappen in het productieproces van het bloed of plasma om virussen te inactiveren of te verwijderen.

Ondanks deze maatregelen kan de mogelijkheid niet volledig worden uitgesloten dat bij gebruik van geneesmiddelen die zijn gemaakt uit menselijk bloed of plasma infecties worden overgedragen. Dit geldt ook voor onbekende of nieuwe virussen en voor andere soorten infecties.

De genomen maatregelen gelden als werkzaam tegen zogenaamde omhulde virussen, zoals het humane immunodeficiëntievirus (HIV, het virus dat aids veroorzaakt), het hepatitis B-virus en het hepatitis C-virus (veroorzaakt leverontsteking) en tegen het niet-omhulde hepatitis A-virus (veroorzaakt ook leverontsteking).

Tegen andere niet-omhulde virussen, zoals het parvovirus B19, zijn deze maatregelen mogelijk van beperkte waarde.

Een infectie met het parvovirus-B19 kan ernstig zijn

• voor zwangere vrouwen (er is risico op infectie van het ongeboren kind) en • bij mensen met een verminderde afweer of met een verhoogde productie van rode bloedcellen door een bepaald type bloedarmoede (bv. sikkelcelanemie of hemolytische anemie).

Bij regelmatig/herhaald gebruik van producten die zijn afgeleid van menselijk plasma zoals Voncento, kan uw arts een vaccinatie tegen hepatitis A en B aanbevelen.

Indien u voor de toediening van Voncento een centraal-veneuze lijn nodig heeft, moet uw arts rekening houden met de risico's van complicaties die verband houden met een centraal-veneuze lijn, zoals plaatselijke infecties, bacteriën in het bloed (bacteriëmie) en de vorming van een bloedstolsel in het bloedvat (trombose) waarin de katheter is geplaatst.

Kinderen en jongeren tot 18 jaar

De vermelde waarschuwingen en voorzorgen gelden voor kinderen en adolescenten.

Gebruikt u nog andere geneesmiddelen?

• Gebruikt u naast Voncento nog andere geneesmiddelen, of heeft u dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u in de nabije toekomst andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan uw arts of apotheker.

Zwangerschap, borstvoeding en vruchtbaarheid

• Bent u zwanger, denkt u zwanger te zijn, wilt u zwanger worden of geeft u borstvoeding? Neem dan contact op met uw arts of apotheker voordat u dit geneesmiddel gebruikt.
• Voncento mag tijdens de zwangerschap en bij borstvoeding uitsluitend worden toegediend indien het gebruik duidelijk aangewezen is.

Rijvaardigheid en het gebruik van machines

Voncento heeft geen invloed op de rijvaardigheid en op het vermogen om machines te bedienen.

Voncento bevat natrium

De verpakkingsvormen 250 IE FVIII/600 IE vWF (5 ml oplosmiddel) en 500 IE FVIII/1200 IE vWF (5 ml oplosmiddel) bevatten maximaal 14,75 mg natrium (een belangrijk bestanddeel van keukenzout/tafelzout) per flacon. Dit komt overeen met 0,74% van de aanbevolen maximale dagelijkse hoeveelheid natrium in de voeding voor een volwassene.

De verpakkingsvormen 500 IE FVIII/1200 IE vWF (10 ml oplosmiddel) en 1000 IE FVIII/2400 IE vWF (10 ml oplosmiddel) bevatten maximaal 29,50 mg natrium (een belangrijk bestanddeel van keukenzout/tafelzout) per flacon. Dit komt overeen met 1,48% van de aanbevolen maximale dagelijkse hoeveelheid natrium in de voeding voor een volwassene.

3. Hoe gebruikt u dit middel?

Uw behandeling moet worden gecontroleerd door een arts die ervaren is in de behandeling van bloedstollingsziekten.

Als uw arts denkt dat u Voncento zelf kunt toedienen, zal hij of zij u gepaste instructies geven. Gebruik dit geneesmiddel altijd precies zoals uw arts u dat heeft verteld. Twijfelt u over het juiste gebruik? Neem dan contact op met uw arts.

Dosering

De hoeveelheid von Willebrand-factor en factor VIII die u nodig heeft en de duur van de behandeling zijn afhankelijk van:

• de ernst van uw ziekte,
• de plaats en ernst van de bloeding,
• de klinische toestand van de patiënt,
• uw lichaamsgewicht.

(zie ook de rubriek “De volgende informatie is alleen bestemd voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg”).

Indien u Voncento thuis dient te gebruiken, zal uw arts u tonen hoe u de injectie moet toedienen en hoeveel u dient te gebruiken.

Volg de richtlijnen van de arts.

Gebruik bij kinderen en jongeren tot 18 jaar

De dosering bij kinderen en adolescenten < 18 jaar is gebaseerd op het lichaamsgewicht en is dus gebaseerd op dezelfde instructies als voor volwassenen. In sommige gevallen, voornamelijk bij jonger patiënten, kunnen hogere dosissen vereist zijn.

Heeft u te veel van dit middel gebruikt?

In klinische studies zijn vijf gevallen van overdosering waargenomen. Er werden geen bijwerkingen waargenomen bij deze patiënten

Bij toediening van een ernstige overdosering kan echter het risico op de vorming van bloedklonters (trombose) niet worden uitgesloten, vooral bij patiënten met vWD.

Bent u vergeten dit middel te gebruiken?

• Dien de volgende dosis meteen toe en zet de behandeling met regelmatige intervallen voort zoals aangeraden door uw arts.
• Neem geen dubbele dosis om een vergeten dosis in te halen.

Algemene instructies

• Het mengen van het poeder met het oplosmiddel (vloeistof) en het opzuigen uit de flacon dient onder aseptische omstandigheden te gebeuren.
• Voncento mag niet gemengd worden met andere geneesmiddelen, verdunningsmiddelen of oplosmiddelen dan die welke vermeld zijn in rubriek 6.
• De oplossing moet helder of licht opaalachtig (glanzend) zijn, d.w.z. dat het product mag glinsteren als het tegen het licht wordt gehouden maar het mag geen duidelijke deeltjes bevatten. Na filtratie/opzuigen (zie hieronder) moet de oplossing visueel gecontroleerd worden alvorens te worden toegediend. Oplossingen die troebel zijn of vlokken of deeltjes bevatten, mogen niet gebruikt worden.
• Al het ongebruikte geneesmiddel of afvalmateriaal dient te worden vernietigd overeenkomstig lokale voorschriften en volgens de instructies van uw arts.

Bereiding

Breng het Voncento poeder en oplosmiddel op kamer- of lichaamstemperatuur zonder de flacons te openen. Dit kunt u doen door de flacons een uur bij kamertemperatuur te laten staan of door de flacons enkele minuten in uw handen te houden.

De flacons NIET blootstellen aan directe warmte. De flacons mogen niet worden verwarmd boven lichaamstemperatuur (37°C).

Verwijder voorzichtig de beschermdoppen van de flacons en reinig de nu vrijliggende rubber stoppen van de flacons met een alcoholdoekje. Laat de flacons drogen alvorens de Mix2Vial-verpakking (dat het filter transfersysteem bevat) te openen en volg de instructies hieronder.

Opzuigen en toediening

Gebruik de bijgesloten aderpunctieset (vlindernaald) en breng de naald in een ader. Laat bloed terugvloeien tot aan het einde van de slang. Schroef de injectiespuit op het uiteinde (Luer Lock) van de aderpunctieset. Voor injectie van Voncento worden plastic wegwerp injectiespuiten aanbevolen aangezien de grondoppervlakten van alle glazen spuiten de neiging hebben om te kleven met dit type oplossingen.

Dien de bereide oplossing langzaam (niet sneller dan 6 ml per minuut) toe in de ader door middel van injectie/infusie volgens de instructies van uw arts. Zorg ervoor dat er geen bloed in de injectiespuit met de bereide oplossing terechtkomt.

In het geval dat grotere hoeveelheden Voncento toegediend moeten worden, is het mogelijk meerdere flacons samen te voegen in een in de handel te verkrijgen infuusset (bijv. een spuitpomp voor intraveneuze toediening van geneesmiddelen). In dat geval mag de aanvankelijk bereide oplossing van Voncento niet verder worden verdund.

Controleer uzelf op mogelijke bijwerkingen die onmiddellijk optreden. Indien u een bijwerking ondervindt die gerelateerd kan zijn aan de toediening van Voncento moet de injectie of infusie worden beëindigd (zie ook rubriek 2).

Als u nog vragen heeft over het gebruik van dit geneesmiddel, raadpleeg dan uw arts of apotheker.

4. Mogelijke bijwerkingen

Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken.

Neem onmiddellijk contact op met uw arts als:

• u symptomen van een allergische reactie opmerkt

  In sommige gevallen kunnen allergische reacties leiden tot een ernstige allergische reactie (anafylaxie) die ernstige ademhalingsproblemen, duizeligheid of shock veroorzaakt. Allergische reacties kunnen de volgende symptomen omvatten: Opgezwollen gezicht, tong, mond of keel, moeilijk ademen en slikken, netelroos, piepende ademhaling, een branderig of prikkelend gevoel op de plaats van injectie of infusie, koude rillingen, blozen, huiduitslag over het hele lichaam, hoofdpijn, bloeddrukverlaging, rusteloosheid, versnelde hartslag, benauwdheid op de borst (met inbegrip van pijn op de borst en borstongemak), rugpijn, vermoeidheid (lethargie), misselijkheid, braken, tintelend gevoel.

• u vaststelt dat het geneesmiddel niet meer goed werkt (de bloeding is niet gestopt).

  Bij kinderen die niet eerder zijn behandeld met geneesmiddelen met factor VIII, vormen zich zeer vaak (bij meer dan 1 op de 10) remmende antistoffen (zie rubriek 2), maar bij patiënten die eerder zijn behandeld met factor VIII (meer dan 150 behandelingsdagen), komt dit slechts soms voor (bij minder dan 1 op de 100 patiënten). Indien het gebeurt, is het mogelijk dat uw geneesmiddellen of de geneesmiddelen van uw kind niet meer goed werken en dat u of uw kind aanhoudende bloedingen hebben.

  Het kan zijn dat u een remmer (neutraliserende antistof) aanmaakt tegen vWF, waardoor vWF niet meer goed werkt.

De volgende bijwerkingen werden zeer vaak waargenomen (bij meer dan 1 op 10 patiënten):

• Hoofdpijn

De volgende bijwerkingen werden vaak waargenomen (bij minder dan 1 op 10 patiënten):

• Stijging van de lichaamstemperatuur

De volgende bijwerkingen werden soms waargenomen (bij minder dan 1 op 100 patiënten):

• Stoornis in de smaakgewaarwording (dysgeusie)
• Abnormale leverfunctietesten

Bijwerkingen bij kinderen en jongeren tot 18 jaar

Bijwerkingen bij kinderen en jongeren worden verwacht hetzelfde te zijn als bij volwassenen.

Het melden van bijwerkingen

Krijgt u last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige. Dit geldt ook voor mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in aanhangsel V. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.

5. Hoe bewaart u dit middel?

• Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.
• Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die is te vinden op het etiket en de doos. Daar staat een maand en een jaar. De laatste dag van die maand is de uiterste houdbaarheidsdatum.
• Bewaren beneden 25°C.
• Niet in de vriezer bewaren.
• Voncento bevat geen bewaarmiddel, dus dient de bereide oplossing onmiddellijk gebruikt te worden. • Als de bereide oplossing niet onmiddellijk wordt toegediend, dan zijn de bewaartermijn en -condities voorafgaand aan gebruik de verantwoordelijkheid van de gebruiker. • De flacon in de buitenverpakking bewaren ter bescherming tegen licht.
• Spoel geneesmiddelen niet door de gootsteen of WC. Vraag uw apotheker wat u met geneesmiddelen moet doen die u niet meer gebruikt. Ze worden dan op een verantwoorde manier vernietigd en komen niet in het milieu terecht.

6. Inhoud van de verpakking en overige informatie

Welke stoffen zitten er in dit middel?

De werkzame stoffen in dit middel zijn:

250 IE FVIII en 600 IE vWF per injectieflacon; na reconstitutie met 5 ml water voor injectie ongeveer 50 IE/ml FVIII en 120 IE/ml vWF.

500 IE FVIII en 1200 IE vWF per injectieflacon; na reconstitutie met 10 ml water voor injectie ongeveer 50 IE/ml FVIII en 120 IE/ml vWF.

500 IE FVIII en 1200 IE vWF per injectieflacon; na reconstitutie met 5 ml water voor injectie ongeveer 100 IE/ml FVIII en 240 IE/ml vWF.

1000 IE FVIII en 2400 IE vWF per injectieflacon; na reconstitutie met 10 ml water voor injectie ongeveer 100 IE/ml FVIII en 240 IE/ml vWF.

Zie de rubriek “De volgende informatie is alleen bestemd voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg” voor meer informatie.

De andere stoffen in dit middel zijn:

Calciumchloride, humaan albumine, natriumchloride, natriumcitraat, sucrose, trometamol. Zie rubriek 2 “Voncento bevat Natrium”.

Oplosmiddel: Water voor injectie

Hoe ziet Voncento eruit en hoeveel zit er in een verpakking?

Voncento wordt geleverd als een wit poeder met oplosmiddel voor oplossing voor injectie/infusie. De bereide oplossing moet helder of licht opaalachtig (glanzend) zijn, d.w.z. dat het product mag glinsteren als het tegen het licht wordt gehouden maar het mag geen duidelijke deeltjes bevatten. De primaire verpakking van het product en het oplosmiddel bestaat uit een glazen injectieflacon met rubber stop, plastic schijfje en aluminium dop.

Verpakkingsvormen

Een verpakking 250 IE/600 IE of 500 IE/1200 IE bevat: - 1 injectieflacon met poeder

• 1 injectieflacon met 5 ml water voor injectie - 1 overhevelsysteem met filter 20/20
• Een binnenste doos met:

1 wegwerp injectiespuit van 10 ml

1 vlindernaald = aderpunctieset

2 desinfectie doekjes

1 pleisterverband (niet steriel)

Een verpakking 500 IE/1200 IE of 1000 IE/2400 IE bevat: - 1 injectieflacon met poeder

• 1 injectieflacon met 10 ml water voor injectie - 1 overhevelsysteem met filter 20/20
• Een binnenste doos met:

1 wegwerp injectiespuit van 10 ml

1 vlindernaald = aderpunctieset

2 desinfectie doekjes

1 pleisterverband (niet steriel)

Niet alle genoemde verpakkingsgrootten worden in de handel gebracht.

Neem voor alle informatie met betrekking tot dit geneesmiddel contact op met de lokale vertegenwoordiger van de houder van de vergunning voor het in de handel brengen:

België/Belgique/Belgien

CSL Behring NV

Tél/Tel: +32 15 28 89 20

Lietuva

CentralPharma Communications UAB Tel: +370 5 243 0444

България

МагнаФарм България ЕАД

Тел: +359 2 810 3949

Luxembourg/Luxemburg

CSL Behring NV

Tél/Tel: +32 15 28 89 20 (BE)

Česká republika

CSL Behring s.r.o.

Tel: + 420 702 137 233

Magyarország

CSL Behring Kft.

Tel.: +36 1 213 4290

Danmark

CSL Behring AB

Tlf: +46 8 544 966 70

Malta

AM Mangion Ltd.

Tel: +356 2397 6333

Deutschland

CSL Behring GmbH

Tel: +49 6190 75 84810

Nederland

CSL Behring BV

Tel: + 31 85 111 96 00 Eesti

CentralPharma Communications OÜ Tel: +3726015540

Norge

CSL Behring AB

Tlf: +46 8 544 966 70

Ελλάδα

CSL Behring ΕΠΕ

Τηλ: +30 210 7255 660

Österreich

CSL Behring GmbH Tel: +43 1 80101 1040

España

CSL Behring S.A.

Tel: +34 933 67 1870

Polska

CSL Behring sp. z o.o. Tel: +48 22 213 22 65

France

CSL Behring S.A.

Tél: + 33 –(0)-1 53 58 54 00

Portugal

CSL Behring Lda

Tel: +351 21 782 62 30

Hrvatska

Marti Farmd.o.o.

Tel: +385 1 5588297

România

Prisum Healthcare S.R.L. Tel: +40 21 322 0171

Ireland

CSL Behring GmbH

Tel: +49 6190 75 84700

Slovenija

Emmes Biopharma Global s.r.o.--podružnica v Sloveniji

Tel: +386 41 42 0002

Ísland

CSL Behring AB

Sími: +46 8 544 966 70

Slovenská republika

CSL Behring Slovakia s.r.o. Tel: +421 911 653 862

Italia

CSL Behring S.p.A.

Tel: +39 02 34964 200

Suomi/Finland

CSL Behring AB

Puh/Tel: +46 8 544 966 70

Κύπρος

CSL Behring ΕΠΕ

Τηλ: +30 210 7255 660

Sverige

CSL Behring AB

Tel: +46 8 544 966 70

Latvija

CentralPharma Communications SIA Tel: +371 6 7450497

Deze bijsluiter is voor het laatst goedgekeurd in {MM/YYYY}.

Meer informatie over dit geneesmiddel is beschikbaar op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau http://www.ema.europa.eu.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------De volgende informatie is alleen bestemd voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg

Dosering

Ziekte van von Willebrand

Het is belangrijk dat de dosis wordt berekend met vermelding van het gespecificeerde aantal IE vWF:RCo.

In het algemeen verhoogt 1 IE/kg vWF:RCo de circulerende plasmaspiegel van vWF:RCo met 0,02 IE/ml (2 %).

Spiegels van vWF:RCo van > 0,6 IE/ml (60 %) en van FVIII:C van > 0,4 IE/ml (40 %) moeten bereikt worden.

Behandeling on-demand

Gewoonlijk is 40 – 80 IE/kg von Willebrand-factor (vWF:RCo) en 20 – 40 IE FVIII:C/kg lichaamsgewicht aanbevolen om hemostase te bereiken.

Een aanvangsdosis van 80 IE/kg vWF:RCo kan nodig zijn, voornamelijk bij patiënten met vWD type 3, bij wie behoud van adequate spiegels een grotere dosis kan vereisen dan bij andere types van vWD.

Preventie van hemorragie in geval van chirurgie

Voor de preventie van een overmatige bloeding tijdens of na chirurgie dient de toediening te starten 1 tot 2 uur vóór de chirurgische ingreep.

De toediening van een geschikte dosis dient elke 12 – 24 uur herhaald te worden. De dosering en de behandelingsduur hangen af van de klinische status van de patiënt, het type en de ernst van de bloeding, en vWF:RCo- en FVIII:C-plasmaspiegels.

Bij het gebruik van een vWF-geneesmiddel dat FVIII bevat, dient de behandelend arts zich ervan bewust te zijn dat een voortgezette behandeling aanleiding kan geven tot een overmatige stijging van FVIII: C. Teneinde een ongecontroleerde stijging van FVIII:C te vermijden, dient men na 24 – 48 uur behandeling een vermindering in dosis en/of een verlenging van het dosisinterval of het gebruik van een vWF-geneesmiddel met een lage hoeveelheid FVIII te overwegen.

Prophylaxe behandeling

Voor lange termijn profylaxe in patiënten met vWD, dient een dosis van 25 - 40 IE vWF:RCo /kg lichaamsgewicht overwogen te worden met een frequentie van 1 tot 3 keer per week. Bij patiënten met gastro-intestinale bloedingen of menorragie, kunnen kortere dosis intervallen of hogere dosissen nodig zijn. De dosis en de duur van de behandeling zal afhankelijk zijn van de klinische status van de patiënt, alsook van zijn/haar vWF:RCo en FVIII:C plasma waarden.

Pediatrische vWD patiënten

Behandeling van bloedingen

Gewoonlijk wordt 40-80 IE / kg van von Willebrand factor (vWF: RCo), overeenkomstig 20-40 IE FVIII: C / kg lichaamsgewicht, aanbevolen bij kinderen om een bloeding te behandelen.

Prophylaxe behandeling

Patienten van 12 tot 18 jaar oud: Dosering is op dezelfde richtlijnen gebaseerd als voor volwassenen. Patienten jonger dan 12 jaar: Gebaseerd op de resultaten van een klinisch onderzoek bij pediatrische patiënten van jonger dan 12 jaar, werd aangetoond dat deze een lagere blootstelling hebben aan vWF. Een prophylactische dosis van 40 – 80 IE vWF:RCo/kg lichaamsgewicht met een frequentie van 1 tot 3 keer per week dient overwogen te worden..

De dosis en behandelingsduur zal afhankelijk zijn van de klinische status van de patient, alsook van zijn/haar vWF:RCo en FVIII:C plasma waarden.

Hemofilie A

Het is belangrijk dat de dosis wordt berekend met vermelding van het gespecificeerde aantal IE FVIII:C. De dosering en de duur van de substitutietherapie zijn afhankelijk van de ernst van het tekort aan FVIII, van de plaats en mate van de bloeding en van de klinische toestand van de patiënt.

Het aantal eenheden factor VIII dat toegediend wordt, wordt volgens de huidige standaard van de WGO voor producten met factor VIII-concentraat uitgedrukt in Internationale Eenheden (IE). Factor VIII-activiteit in plasma wordt uitgedrukt als een percentage (t.o.v. normaal menselijk plasma) of bij voorkeur in Internationale Eenheden (t.o.v. een internationale standaard voor FVIII in plasma).

Eén IE FVIII-activiteit is gelijk aan de hoeveelheid factor VIII in één ml normaal menselijk plasma.

Behandeling naar behoefte (on demand)

De berekening van de vereiste dosering factor VIII is gebaseerd op de empirische vaststelling dat 1 IE factor VIII per kg lichaamsgewicht de plasma-factor VIII-activiteit met ongeveer 2 % van de normale activiteit (in-vivo recovery 2 IE/dl) verhoogt. De vereiste dosering wordt bepaald met behulp van de volgende formule:

Benodigd aantal eenheden = lichaamsgewicht [kg] x gewenste factor VIII-toename [% of IE/dl] x 0,5.

De toe te dienen hoeveelheid en de toedieningsfrequentie moeten altijd afgestemd worden op de klinische werkzaamheid bij de individuele patiënt.

Bij de volgende bloedingssituaties mag de factor VIII-activiteit niet lager zijn dan de vermelde plasma-activiteit (in % van de normale waarde of IE/dl) in de betreffende periode. De volgende tabel kan gebruikt worden als hulpmiddel bij de dosering tijdens bloedingsperiodes of operaties:

Monitoring van de behandeling

Tijdens behandeling is een geschikte bepaling van de factor VIII-spiegel aanbevolen als richtlijn voor de toe te dienen dosis en de frequentie van herhaalde infusies. De respons op FVIII kan van patiënt tot patiënt verschillen, met een verschillende mate van in-vivo-recovery en verschillende halfwaardetijden. De op het lichaamsgewicht gebaseerde dosering moet mogelijk worden aangepast bij patiënten met onder- of overgewicht. Met name in het geval van grote chirurgische ingrepen is nauwkeurige controle van de substitutietherapie middels een stollingsanalyse (plasma factor VIII-activiteit) essentieel.

Profylaxe behandeling

Voor een langdurige profylaxe bij patiënten met ernstige hemofilie A zijn de gebruikelijke doses 20 tot 40 IE FVIII per kg lichaamsgewicht met tussenpozen van 2 tot 3 dagen. In sommige gevallen, met name bij jongere patiënten, kunnen kortere doseringintervallen of hogere doses noodzakelijk zijn.

Pediatrische patiënten met hemofilie A

Dosering bij kinderen en adolescenten < 18 jaar met hemofilie A is gebaseerd op lichaamsgewicht en is bijgevolg in het algemeen gebaseerd op dezelfde richtlijnen als voor volwassenen. In sommige gevallen kunnen kortere dosisintervallen en hogere dosissen vereist zijn.

De toedieningsfreqeuntie moet atijd afgestemd worden op de klinische werkzaamheid bij de individuele patiënt.

Ouderen

Er is geen doseringsaanpassing nodig bij oudere patienten.